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SMA, ancora problemi con le autorizzazioni per la terapia genica
3 aprile 2021

SMA, ancora problemi con le autorizzazioni per la terapia genica

Pinuccio torna a occuparsi dei bambini affetti da SMA di tipo 1, perché dopo la storia di Melissa, nonostante l'AIFA abbia allargato i criteri per usufruire della terapia genica (particolarmente costosa), ci sono ancora molti bambini che restano esclusi dalle cure per via di alcuni cavilli. I genitori, quindi, per ottenere il costosissimo farmaco sono costretti a rivolgersi agli Stati Uniti, ma non tutti hanno queste possibilità economiche

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